Medicijn dat voor een zeldzame aandoening gebruikt wordt.
Medicijnfabrikanten willen winst maken. Voor hen is het minder interessant een geneesmiddel te maken en dat op de markt te brengen als maar weinig patiënten het middel gaan gebruiken. Ze verdienen dan te weinig aan de verkoop ervan. Een ziektekostenverzekeringsmaatschappij (in België: de mutualiteit) heeft vaak een regeling voor het vergoeden van een weesgeneesmiddel dat toch nog voor een zeldzame ziekte wordt gemaakt en verkocht. Zo’n middel is vaak erg duur.
