geneesmiddel tegen een zeldzame ziekte.
geneesmiddel dat door de minimale toepassing ervan eigenlijk onrendabel is voor de farmaceutische industrie; geneesmiddel voor de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ernstige ziekte;geneesmiddel voor de behandeling, diagnose of preventie van een zeldzame ernstige ziekte.
Voorbeelden:
Minister Schippers van Volksgezondheid wil het vergoedingssysteem voor weesgeneesmiddelen vereenvoudigen [...]. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor mensen met zeldzame ziekten, vaak levensbedreigende stofwisselingsziekten.
http://nos.nl/artikel/212997-minister-wil-medicijnenregeling-voor-zeldzame-ziekten.html, 20 januari 2011
Weesgeneesmiddelen (orphan drugs) zijn geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ziekten die zo zeldzaam zijn dat de ontwikkeling van deze geneesmiddelen, onder normale markt omstandigheden, niet interessant is voor de farmaceutische industrie, omdat de kleine afzetmarkt die deze ziekten representeren de farmaceutische industrie niet in staat stelt om het kapitaal, geïnvesteerd in het onderzoek en de ontwikkeling van het product, terug te verdienen.
http://www.orpha.net/national/NL-NL/index/over-weesgeneesmiddelen/